Infigratinib靶向的FGFR3（成纤维细胞生长因子受体3）正是驱动ACH疾病发生的关键靶点，2月12日，BridgeBio公布Infigratinib在ACH中取得的首个具有统计学显著改善意义的3期顶线结果，公司计划下半年向FDA提交新药申请。
6 August 2025ShareSave
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除了小分子抑制剂，核酸技术也开始在ACH治疗中得到应用。Ribomic开发的RBM-007，通过限制FGF2和FGFR3激活变体之间的过度相互作用发挥功能。2期临床结果显示，RBM-007的疗效与Vosoritide相近（1.5厘米/年），甚至有一名受试者年增长5厘米，且该试验中包括2周一次的注射频率，是当前在研药物中最长的给药间隔。
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Фото: Сергей Бобылев / РИА Новости
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